王坚成主讲药学大讲堂第25期：核酸药物递送系统与基因治疗

11月24日下午，药学大讲堂第25期在国重2号楼报告厅举行。药剂学系王坚成教授以“核酸药物递送和基因治疗”为题，向在座同学带来了一场精彩的学术报告。王老师从原料药粉末和医院使用的各类剂型药品说起，告诉同学们多数药品是由原料药粉末通过制剂技术加工成各类适用于临床患者使用的各种药物剂型，药剂专业知识和技术在药品制备加工生产过程中扮演着非常重要的角色。通过“有奖问答”的形式开篇，迅速激发起同学们对药剂专业的强烈好奇心，拉近了大家与这位年轻有为的药剂老师之间的距离，从而让全场报告既有专业性，又有趣味性，内容丰富、引人入胜，令参会同学受益匪浅。

王老师从人类基因组计划与个性化治疗，从基因图谱到核酸分子结构，从RNA干扰技术到siRNA基因沉默作用机制，给同学们科普性的介绍了基因治疗在未来临床疾病治疗中应用。王老师还从棉花、三文鱼等转基因动植物说起，介绍了在靶细胞中引入目的基因的过程中，基因递送系统是基因转染的核心。通过学习，同学们了解了基因递送系统也是药剂学研究的一个重要方向。

王老师讲解到，siRNA是由一种具有基因沉默效应的短双链RNA分子，在疾病治疗应用中高度特异性和专属性，可以有效降低致病蛋白表达水平，同时也强调siRNA临床应用上依然面临着稳定性差、易降解、代谢快等问题。王老师指出探索和研究高效低毒的递送载体是解决siRNA临床应用的关键环节。

最后，王老师结合自己课题组在siRNA递送载体应用于肿瘤治疗方面的研究工作，从肿瘤微环境、纳米载体肿瘤组织蓄积以及内源性物质刺激响应的递送载体释药机制等方面的研究做了扼要讲解。王老师还饶有兴致地介绍了实验室同学从“馒头变花卷”以及“火龙果”形貌结构中得到研究的灵感，创新课题设计，并取得了有价值的研究成果，以此激发同学们对核酸药物递送载体研究的强烈兴趣。

王老师讲解完后，同学们踊跃提问。一位同学针对磷酸钙纳米载体包载递送siRNA的可行性与王老师进行了探讨；另一名同学也提出了关于溶酶体逃逸效应与提高siRNA基因沉默效应之间的相关性这种专业性极强的问题。王老师一一耐心回答了他们的提问，并充分肯定同学们善于思考和积极提问的良好学习习惯。

（药学院团委　供稿）